非劣效试验投稿，预设界值和置信区间怎样写？

非劣效试验要回答的不是“新方法是否与标准方法完全一样”，而是“在事先认为可接受的范围内，新方法的效果是否没有差得太多”。投稿稿件必须同时写清非劣效界值、界值的依据、效应差的方向，以及置信区间相对界值的位置。只报两组差异“无统计学意义”，无法得出非劣效结论。

界值先于结果确定

非劣效界值通常记作 Δ，表示研究者在特定结局上事先定义的最大可接受损失。它不能看完结果后再挑到刚好让研究“通过”的数。方法部分应说明主要结局是什么、使用绝对差还是相对量、差值按“新方法减标准方法”还是反过来计算，并给出选择界值的临床与证据依据。标准治疗既往相对于安慰剂或常规处理的效应、相关情境是否可比，是解释界值的重要背景。CONSORT 非劣效试验扩展专门要求说明假设和界值选择理由。

用一个自拟例子看方向：若结局是治愈率，定义差值为新方法减标准方法，预设界值为 −5 个百分点，意思是可接受的新方法治愈率最多比标准方法低 5 个百分点。若估计差值为 −1 个百分点，双侧 95% 置信区间为 −4 至 +2 个百分点，整个区间都高于 −5，数据支持预设的非劣效判断。若区间改为 −7 至 +2，它跨过了界值，结论应是未能证实非劣效；即使两组传统差异检验的 P 值大于 0.05，也不能把它写成“疗效相同”。示例数字只解释读图方法，不代表任何真实药物结果。非劣效只限制预设方向上的最大损失；若要主张两种方法等效，需要另行满足双侧等效界值。

让摘要、图和分析集说同一种话

摘要不能只写“达到非劣效”。应报告主要结局每组结果、效应差与置信区间，并点明它与预设界值的关系；完整稿件给出界值依据和样本量估算所用假定。森林图或效应图的横轴必须注明方向，使“较好的一侧”和“较差的一侧”不被看反。

实际分析可能涉及随机分组后的退出、未按方案接受治疗和缺失结局。稿件应清楚定义分析集，交代各组进入分析的人数，并报告预先设定的主要及敏感性分析。非劣效研究尤其不能因为某个分析集更容易得到期望结论，就只展示那个结果。不同分析集若方向不一致，应如实陈述，而不是用一个“均无显著差异”抹平。

结论用词也要与证据对应：“非劣效”只对应已说明的结局、界值和分析条件，不自动等于“等效”“更安全”或“临床上更值得采用”。选择新方法可能还有成本、便利性或不良反应等理由，但这些也要由相应数据支持。把判断所需的数字和前提写在结论附近，读者才知道你的非劣效结论具体成立在什么范围内。

参考信息：CONSORT 非劣效与等效随机试验扩展，JAMA，2012。