先导随机试验投稿，如何区分可行性指标与疗效结论？

先导随机试验招募了少量患者，摘要却写“干预显著改善症状，具有临床疗效”。若原本的目的只是检验未来正式试验能否开展，这样的结论已经超出研究回答的问题。CONSORT随机先导与可行性试验扩展针对为将来确定性随机试验做准备的小规模研究，强调目标、测量和结论要围绕可行性，而不建议把正式疗效假设检验作为核心。投稿前先分清论文到底要回答“能否做”和“干预是否有效”哪一种问题。

把可行性目标写成能核对的量

“探索可行性”太宽泛。可以按项目实际风险列出招募、同意、留存、干预执行、资料完整度和参与者接受度等目标，并说明每项目标怎样测量。比如估算每月筛查多少人、其中多少人符合资格、多少人同意入组；把各步骤人数和时间窗口放在同一张表。若事先设定“达到什么条件才进入正式试验”，应说明阈值和处理办法；没有事先设定，也不能在看到结果后伪称达标标准早已确定。

可行性结果并非只给一个百分比。招募率的分母可以是被筛查者、符合条件者或被邀请者，三者回答的问题不同；留存率也要指出是哪一轮测量仍拿到资料。对访谈或开放式反馈，应说明对象、收集方式和分析方法。CONSORT扩展要求统计或定性方法对应每个先导试验目标，读者才能判断“可行”的结论由哪些证据支撑。

临床结局可以测，但解释要守住边界

先导试验可能测量未来正式试验拟用的症状评分，以观察测量是否被接受、缺失多不多、变化范围是否适合规划。可以如实报告各组的描述性数据及不确定性，但不能因为一个小样本P值小就宣称疗效得到证实，也不能因P值大就断言干预无效。先导研究的样本量应按其具体可行性目标给出依据，不能默认它具备正式疗效检验所需的精度和检验力。若研究其实按疗效问题设计，就应按真实目标使用相应报告规范，不能为弱结果临时改称“先导”。

举一个自拟例子：团队计划将来开展多中心康复试验，本轮重点检验是否能在三个月内招到目标人数、完成干预记录并获取第八周量表。稿件结果可分别写筛查、入组、完成干预和量表回收的实际人数，讨论哪个环节要修改。症状分数可以供后续设计参考，却不宜在标题里改写成“证实康复方案有效”。例子中的期限和目标只是演示，需由真实方案确定。

投稿前将注册或方案中的先导目标，与摘要、结果表和讨论结论逐项连线。若某个目标没测到，说明原因；若发现新的障碍，写清它是事后发现的。最后说明正式试验计划保留、修改或放弃哪些流程，并交代判断依据。读者由此能看见下一步试验怎样改，而不会把小样本结果误当成疗效定论。

参考信息：CONSORT随机先导与可行性试验报告扩展；BMJ先导试验样本量教程。