患者报告结局写进试验方案，SPIRIT-PRO要提前说明什么？

一项肿瘤试验计划把患者报告的疲乏程度列为关键次要结局。方案书却只写“采用生活质量问卷”，没有指定版本、填写时间或谁协助填写。等到论文投稿，研究者才发现不同中心收集的时点不一致，缺失也难以解释。对于把患者报告结局作为主要或关键次要结局的试验，SPIRIT-PRO 扩展提醒作者在方案阶段就把这些安排写清。

先说清患者究竟报告什么

患者报告结局不是把医生判断改成问卷形式。方案书应说明所测概念，例如疼痛强度、日常功能或治疗负担，并解释它与研究问题的关系。随后写出所选工具的名称、版本、语言、计分规则，以及工具在目标人群中的适用依据。如果同一量表有短版和长版，不能只写量表简称；如果使用译本，也要核对许可和版本。这样审稿人才能判断测量是否真正对准拟回答的问题。

把时间表画出来尤其有用：基线、治疗期间、治疗结束和随访各在何时填写，允许的时间窗口是多少，纸质、电话或电子方式是否混用。患者病情恶化、住院或退出治疗时，是否继续收集结局？如果这些情形只在研究开始后临时决定，结果可能偏向更容易完成问卷的人。方案还应交代研究人员如何提醒、记录未完成原因，避免把未返回问卷的人默认为“没有症状”。

把分析计划与缺失处理写在前面

同一份问卷能产生总分和多个分域分数。方案书需要明确主要比较的是哪个分数、哪个时间点、两组差异还是随时间的变化，避免看到结果后再选最好看的指标。预先说明最小有意义差异的依据、统计模型以及多时点比较的处理思路。若预期存在死亡、病情恶化等与健康状态相关的缺失，不能仅写“采用完整病例分析”；至少要说明缺失原因如何记录，并安排与主要分析相配合的敏感性分析。

患者报告资料有时由护理人员代填，或在患者身体不适时改由家属回答。若允许代理报告，须交代条件、身份和与患者自填资料的处理方式。若方案明确要求患者本人填写，就不要在系统中把代填值混入同一变量。收集方式的变化与治疗分组是否有关，也会影响解释。

投稿前做一次时间线核对

SPIRIT-PRO 是对一般试验方案清单的补充，不能代替随机、盲法和样本量等基本项目。提交前把方案、注册记录、问卷模板、访视表放在一起，沿时间线核对工具版本、测量窗口、缺失记录和预定分析。若期刊要求上传报告清单，把每项对应到方案书页码；尚未开展的步骤写成事先安排，而非完成后的叙述。方案写得足够具体，之后报告试验结果时，才有依据解释患者声音从哪里来、在哪些人身上没有听到。